Запомнить врага и изрезать его ножницами: с какими болезнями может справиться метод CRISPR

Не так давно лаборатории практически по всему миру стали внедрять в практику новые генные технологии, которые помогают вносить изменения в ДНК. Причем эта методика позволяет работать не только на генетическом материале бактерий, растений и животных, но и на человеческих клетках. В сравнении со всем тем, что было ранее, режиссирование генов помогает проще и быстрее изменить геном.

О новом методе генной инженерии и перспективах его использования «Доктору Питеру» рассказал Роман Иванов, врач-эксперт лаборатории «Гемотест».

Много букв в названии, но суть проста

Полностью эта методика называется «CRISPR/Cas-система». Ее разработка и внедрение в практику позволяет проводить как базовые исследования уже известных патологий, так и в будущем попытаться лечить патологии, которые провоцируются различными вирусами.

По мнению ученых, если эта технология разовьется, то в недалеком будущем она может помочь в создании стойкого иммунитета ко многим вирусным инфекциям, которые потенциально смертельны или грозят тяжелыми последствиями.

Что это за буквы?

Аббревиатура CRISPR (произносится как «криспер») впервые появилась в 80-е годы прошлого столетия. Испанский молекулярный биолог Франсиско Мохика изучал бактерии, живущие в соленой воде, и увидел в их ДНК странные последовательности, которые многократно повторялись. На тот момент понять, зачем нужны такие структуры, не удалось. Они были названы CRISPR — короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats).

Затем ученые обнаружили точно такие же участки — CRISPR — внутри вирусов, которые заражают и убивают бактерии. То есть бактерии хранили внутри себя «кусочки врагов» — участки их ДНК. И у ученых появилась ключевая догадка: бактерии собирают такую «коллекцию», чтобы запомнить вирусы, которые на них нападали, и сформировать к ним иммунитет.

Как работает эта «коллекция» из генов

В общем и упрощенном виде работает это так. Если вирус пытается захватить бактерию, то она сравнивает ДНК вируса с экспонатом из своей «коллекции». Если совпадение есть, значит, вирус опасен, ведь он уже однажды нападал.

Следовательно, такой вирус нужно уничтожить как можно скорее, пока он не убил саму бактерию. Для защиты от агрессии бактерия начинает производить особый белок под названием Cas9, который разрезает ДНК вируса в точке, соответствующей сохраненному фрагменту, и смертельно израненный вирус погибает.

Много лет это открытие было почти неизвестно

Долгое время открытие CRISPR и белка Cas9 занимало только микробиологов, которые изучают активность вирусов и бактерий, простейших микроорганизмов. Затем им заинтересовались женщины-ученые: микробиолог Эммануэль Шарпантье и биохимик и генетик Дженнифер Даудна. Они предположили, что с помощью механизма CRISPR/Cas9 можно резать любые ДНК, а не только вирусные.

В 2012 году результаты их работы были опубликованы в научном журнале Science. В 2020 году за свое открытие они получили Нобелевскую премию по химии. Именно их работы дали ученым возможность использовать эту методику на клетках животных и людей, разрабатывать новые методы борьбы с болезнями за счет формирования иммунитета и запоминания кусочков вируса.

Механизм может быть «генетическими ножницами»

Механизм CRISPR/Cas9 — это своего рода «генетические ножницы». Например, если у человека есть хромосомные аномалии — дефекты в структуре генов, которые несут болезни, то их можно вырезать, а вместо них вставить «хорошие» участки ДНК.

Пока эксперименты с CRISPR проводят на животных и растениях. Ученые из Новой Зеландии с помощью этой технологии сделали пятна на коровах не черными, а серыми — так крупный рогатый скот легче переносит жару. Исследователи из Южной Кореи клонировали двух щенков бигля, у которых «генетическими ножницами» вырезали ген, ответственный за болезнь Паркинсона и болезнь Альцгеймера. Биотехнологи из Японии вывели сорт томатов, в плодах которого содержится в несколько раз больше полезных веществ, чем в обычных.

Пока это только проекты

До практики редактирования человеческого ДНК пока далеко, технология CRISPR еще недостаточно отточена. Ученые пока не могут перенести все, чему научились, на человеческий уровень. Но можно предположить, что в будущем с помощью CRISPR можно будет лечить тяжелые наследственные заболевания, а также рак и ВИЧ.