Roche подала заявку на регистрацию в России лекарства для лечения СМА

13:01, 19.03.2020 / Верcия для печати / 0 комментариев

Фармкомпания Roche подала заявку в Минздрав на регистрацию “Рисдиплама”, предназначенного для пациентов со спинальной мышечной атрофией. Если ее одобрят, он станет первым пероральным лекарством для амбулаторного применения.

Компания Roche направила заявку в Минздрав на регистрацию “Рисдиплама” - перорального препарата для лечения спинальной мышечной атрофии, который выпускается в форме порошка. 

Как писал “Доктор Питер”, “Рисдиплам” подходит для всех типов СМА и в клинических испытаниях показывает более высокую эффективность, чем “Спинраза”.

Сейчас фармкомпания проводит клинические исследования “Рисдиплама”, в которых участвуют пациенты всех возрастов. Лечение этим препаратом получили уже более 400 человек, пишет портал "Такие дела".

Напомним, фармацевтическая компания Novartis запустила программу бесплатного доступа к препарату Zolgensma для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Пока это самый дорогой в мире препарат для лечения СМА - инфузия обойдется в $2,1 млн. Ее нужно сделать всего один раз, в отличие от “Спинразы”, для терапии которой только в первый год лечения нужно сделать семь инъекций – это около 700 тысяч долларов, не считая других расходов. На втором и третьем году количество инъекций снижается, но препарат нужно принимать всю жизнь.

У губернатора Петербурга спросили: Можно ли лечить за счет бюджета одних, отнимая бесплатные лекарства у других?

“Рисдиплам” действует, как и “Спинраза”, то есть увеличивает и поддерживает уровень белка SMN в организме пациента. Но маленьким пациентам не нужно терпеть боль при введении лекарства в спинно-мозговую жидкость, поскольку он принимается преорально.

Как писал “Доктор Питер”, СМА - это генетическое нервно-мышечное заболевание, при котором поражаются двигательные нейроны спинного мозга, что приводит к нарастающей слабости всех мышц, вплоть до тех, что отвечают за глотание и дыхание.

Пациенты со спинальной мышечной атрофией смогут получить рисдиплам до его регистрации

Елена Байбарина, директор департамента медицинской помощи детям и службы родовспоможения Минздрава сообщила, что на закупку препаратов для детей со СМА, которые уже начали лечение, нужно 239 миллионов рублей, но денег на это нет: “У нас просчитаны потребности на 2020 год, нам нужны в обязательном порядке средства, чтобы обеспечить тех детей, которые уже начали получать, им нельзя прекращать лечение... Денег вообще нет. Первоочередная потребность – 239 миллионов".

В этом году в России планируется начать доклинические испытания российского геннотерапевтического препарата для лечения СМА.

© Доктор Питер

Рубрики: Генетика

Ещё нет комментариев

Написать комментарий:

Вы также можете оставить комментарий, авторизировавшись.


Самое обсуждаемое

Самое читаемое

Читать все отзывы

Нашли ошибку?

captcha Обновить картинку
×