Компания Roche направила заявку в Минздрав на регистрацию “Рисдиплама” - перорального препарата для лечения спинальной мышечной атрофии, который выпускается в форме порошка.
Как писал “Доктор Питер”, “Рисдиплам” подходит для всех типов СМА и в клинических испытаниях показывает более высокую эффективность, чем “Спинраза”.
Сейчас фармкомпания проводит клинические исследования “Рисдиплама”, в которых участвуют пациенты всех возрастов. Лечение этим препаратом получили уже более 400 человек, портал "Такие дела".
Напомним, фармацевтическая компания Novartis запустила программу бесплатного доступа к препарату Zolgensma для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Пока это самый дорогой в мире препарат для лечения СМА - инфузия обойдется в $2,1 млн. Ее нужно сделать всего один раз, в отличие от “Спинразы”, для терапии которой только в первый год лечения нужно сделать семь инъекций – это около 700 тысяч долларов, не считая других расходов. На втором и третьем году количество инъекций снижается, но препарат нужно принимать всю жизнь.
“Рисдиплам” действует, как и “Спинраза”, то есть увеличивает и поддерживает уровень белка SMN в организме пациента. Но маленьким пациентам не нужно терпеть боль при введении лекарства в спинно-мозговую жидкость, поскольку он принимается преорально.
Как писал “Доктор Питер”, СМА - это генетическое нервно-мышечное заболевание, при котором поражаются двигательные нейроны спинного мозга, что приводит к нарастающей слабости всех мышц, вплоть до тех, что отвечают за глотание и дыхание.
Елена Байбарина, директор департамента медицинской помощи детям и службы родовспоможения Минздрава сообщила, что на закупку препаратов для детей со СМА, которые уже начали лечение, нужно 239 миллионов рублей, но денег на это нет: “У нас просчитаны потребности на 2020 год, нам нужны в обязательном порядке средства, чтобы обеспечить тех детей, которые уже начали получать, им нельзя прекращать лечение... Денег вообще нет. Первоочередная потребность – 239 миллионов".
В этом году в России планируется начать доклинические испытания российского геннотерапевтического препарата для лечения СМА.
© ДокторПитер