Фармкомпания Novartis запустила программу бесплатного доступа к препарату Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Это самый дорогой в мире препарат для лечения СМА. Как писал “Доктор Питер”, единственная инфузия обойдется в $2,1 млн.
В следующем году Novartis собирается раздать 100 применяемых доз. Предполагается, что рассчитывать на лекарство смогут и российские пациенты - наша страна включена в программу.
Как Reuters, программа бесплатного доступа к лекарству направлена на страны, где Zolgensma еще не зарегистрировано, а раздача препаратов не запрещена законом.
Напомним, в России зарегистрирован только один препарат для лечения СМА - «Спинраза» - в августе этого года. Чтобы получить его прежде ради лечения близких семьи вынуждены были уезжать из страны.
Справка:
Спинальная мышечная атрофия - неизлечимое генетическое заболевание. Оно приводит к атрофии всех мышц организма, в результате человек не может глотать, а потом и дышать. По статистике, 50% детей с таким заболеванием не доживают до двух лет.
Как сообщает фонд «Семьи СМА», каждый год в России рождается около 300 детей, страдающих спинальной мышечной атрофией. По данным на 2018 год, в Петербурге живут 30 таких детей. В российском реестре пациентов со СМА зарегистрировано более 500, ни один из которых не получает лечение в России.