Фармацевтическая компания Roche запустила программу дорегистрационного доступа к препарату рисдиплам для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Лекарство смогут получить и российские пациенты.
Пока рисдиплам смогут получить пациенты со СМА I типа, то есть младенцы, если возможностей для лечения с помощью других медикаментов нет. Когда фармпроизводитель подаст заявление на регистрацию рисдиплама в регулирующие органы, то программу расширят для пациентов со СМА II типа, то есть для детей в возрасте 7-18 месяцев.
Как на сайте фонда «Семьи СМА», подать заявку на участие в программе дорегистрационного доступа к лекарству может лечащий врач пациента.
Как писал «Доктор Питер», фармацевтическая компания Novartis запустила программу бесплатного доступа к препарату Zolgensma для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Сейчас это самый дорогой в мире препарат для лечения СМА - инфузия обойдется в $2,1 млн. Однако ее нужно сделать всего один раз (по имеющимся на сегодня данным), в отличие от «Спинразы», для терапии которой только в первый год лечения нужно сделать семь инъекций – это около 700 тысяч долларов, не считая других расходов. На втором и третьем году количество инъекций снижается, но препарат нужно принимать всю жизнь.
«Рисдиплам» действует, как и «Спинраза», но маленьким пациентам не нужно терпеть боль при введении лекарства в спинно-мозговую жидкость, поскольку рисдиплам выпускается в виде таблеток. Кроме того, он подходит для всех типов СМА и в клинических испытаниях показывает более высокую эффективность, чем «Спинраза».
Справка:
Спинальная мышечная атрофия - неизлечимое генетическое заболевание. Оно приводит к атрофии всех мышц организма, в результате человек не может глотать, а потом и дышать. По статистике, 50% детей с таким заболеванием не доживают до двух лет.
Как сообщали в фонде «Семьи СМА», ежегодно в России рождается около 300 детей, страдающих спинальной мышечной атрофией. По данным на 2018 год, в Петербурге живут 30 малышей с таким диагнозом.