Это редкое заболевание лишает людей способности усваивать жиры. Достижения генной терапии теперь смогут помочь таким больным — новый препарат будет корректировать дефектный ген с помощью безобидного модифицированного вируса. Для этого потребовалось 25 лет экспериментов и неудач, сообщает The Guardian.
(Сколько стоят самые дорогие лекарства, которыми уже лечат петербуржцев, узнайте здесь)
Для курса терапии одного пациента, страдающего дефицитом липопротеинлипазы, в среднем потребуется 21 флакон лекарства, в итоге общая сумма лечения обойдется в круглую сумму — более 1 млн евро.
Производителем супердорогого препарата стала голландская биотехнологическая компания UniQure, которая также работает над методами генной терапии при гемофилии и лечении сердечной недостаточности на ранних стадиях. Компания рассчитывает, что в 2018 году препарат Glybera сможет также выйти на рынок США.
(Почему в России лекарства стоят дороже, чем в других странах, узнайте здесь)
© ДокторПитер