Золгенсма почему столько стоит
Фото
unsplash.com

Двое детей со спинальной мышечной атрофией скончались во время лечения с использованием самого дорогого препарата в мире Zolgensma. Сообщается, что один случай был зарегистрирован в России, другой в Казахстане.

Как пишет Reuters, ссылаясь на фармацевтическую компанию-производителя Novartis, оба ребенка умерли из-за острой печеночной недостаточности через 5-6 недель после ввода препарата через инфузию (то есть капельницу).

Создатели препарата подчеркнули: случившееся не ставит под сомнение соотношение риска и пользы лекарства.

Zolgensma признан одним из самых дорогих лекарств в мире. Одна доза стоит больше двух миллионов долларов. Особенность препарата в том, что он позволяет за один укол навсегда вылечить спинальную мышечную атрофию.

Спинальная мышечная атрофия — это генетическое заболевание, проявляется через нарастающую мышечную слабость. У человека с таким диагнозом мышцы теряют способность сокращаться. Заболевание смертельно опасно, ведь через некоторое время появляются проблемы с дыханием и глотанием. Раньше при СМА могли только снимать симптомы — и стоило такое лечение запредельно дорого. Однако препарат Zolgensma дает возможность заменить отсутствующий или поврежденный ген — и полностью вылечить человека от СМА.

В нашей стране это лекарство зарегистрировали относительно недавно — в конце 2021 года.

Елена Парецкая
Елена Парецкая
патофизиология, педиатрия

педиатр, патофизиолог, иммунолог

Почему погибли дети

Педиатр, иммунолог Елена Парецкая отмечает: при всех плюсах Zolgensma — не волшебный эликсир, который обязательно сможет помочь всем и каждому:

- К сожалению, идеальных лекарственных препаратов пока не существует, и стоимость лекарства в 150 миллионов рублей не делает его «волшебной таблеткой». Препарат новый, экспериментальный и ввиду редкости патологии — мало изученный, проходящий очередную фазу клинических испытаний. Поэтому вполне ожидаемо, что кому-то он может не помочь, а у части детей — даже вызвать осложнения. Это средство для генной терапии, препарат, который серьезным образом вмешивается во внутреннюю среду организма и имеет побочные эффекты. Кстати, именно о тех эффектах, от которых погибли дети, заявлено в инструкции:

«Следует соблюдать осторожность при применении препарата Золгенсма у пациентов с нарушениями функции почек, с нарушениями функции печени (в частности, у пациентов с повышенной концентрацией билирубина, не связанной с желтухой новорожденных), у недоношенных новорожденных до достижения ими возраста, соответствующего гестационному возрасту доношенного ребенка».

Другими словами, при изучении препарата в лаборатории наблюдались токсические реакции в отношении печени. Естественно, что препарат, который вмешивается в нервную проводимость и работу мотонейронов, будет достаточно «тяжелым» для организма. И приходится выбирать из двух зол — прогрессирование СМА или возможные осложнения от лечения.

Поэтому врачи в каждом случае так тщательно взвешивают все за и против, принимая решение о введении «золотого» укола.

Кстати

Почему Zolgensma вообще стоит так дорого? Чем еще можно лечить детей с СМА? Узнай ЗДЕСЬ. А ЗДЕСЬ можно прочитать о том, почему иногда врачи отказываются колоть этот препарат малышу — даже если деньги на него уже удалось собрать.