В Петербурге разработали первый отечественный препарат для лечения СМА. Фармкомпания готовится к доклиническим испытаниям › Статьи и новости › ДокторПитер.ру

Исследователи компании BIOCAD завершили работу над первым отечественным препаратом для лечения СМА, которую начали в начале 2018 года. В 2019 году разработчики получили первый прототип лекарства, который уже совершенствовали. Клинические исследования препарата будут проводиться у детей со СМА 1-го типа – это наиболее тяжелая форма заболевания. Половина таких детей не доживают до 10 месяцев, а еще четверть погибают до 13,6 месяцев. В клинические исследования планируют включить детей в возрасте до 6 месяцев – чем раньше вводится лекарство, тем больше надежды на здоровое развитие ребенка. До этого срока еще, как правило, не успевают формироваться инвалидизирующие последствия.

Как отмечают разработчики, одна из главных целей - обеспечить жизненно важным препаратом пациентов из России. Препарат обещает многолетний, возможно, даже пожизненный эффект после первого применения. Он будет дешевле зарубежных аналогов, но не менее эффективным, говорят в компании.

Как работает лекарство?

СМА вызвана мутацией в гене SMN1, который в норме производит белок SMN. Из-за мутаций в гене SMN1 отсутствует или нарабатывается (экспрессируется) в очень малых количествах полноразмерный белок SMN. Отсутствие этого белка приводит к гибели моторных нейронов, при этом скорость отмирания зависит от типа заболевания СМА.

«Препарат ANB-4, разработанный нашими специалистами, доставляет трансген, кодирующий белок SMN, в клетки пациентов с помощью рекомбинантного терапевтического вектора на основе аденоассоциированного вируса. Ранее препарат генной терапии против СМА разрабатывали в США на основе природных вирусных капсидов и природного гена SMN1. Мы же, в рамках генной терапии второго поколения, используем модифицированный, не встречающийся в природе капсид, дающий преимущества в доставке гена в целевые клетки, а также оптимизированную методами вычислительной биологии последовательность терапевтического трансгена. Проще говоря, с помощью вирусного вектора мы добавляем ген SMN1 в клетки, где раньше он был повреждён, тем самым спасая клетки от гибели на многие годы и предотвращая развитие СМА», – пояснил Дмитрий Мадера, руководитель команды ранней разработки препарата ANB-4 BIOCAD.