- Источник:
freepik
Ученые из глазной и ЛОР-больницы Фуданьского университета настоящий прорыв в лечении наследственной глухоты: исследователи смогли восстановить детям слух, не используя специальные имплантаты. Эксперты сделали это с помощью генной терапии.
Команда использовала аденоассоциированный вирус серотипа 1, несущий трансген OTOF человека (AAV1-hOTOF). В эксперименте приняли участие шестеро детей в возрасте от одного года до восемнадцати лет. Первый доброволец получил терапию еще в декабре 2022 года.
Исследователи аккуратно вводили ГМО-вирус во внутреннее ухо детей. Это непростая процедура, которую можно отнести к хирургическим вмешательствам. Один ребенок получил дозу в 900 миллиардов геномов аденовируса-вектора, а пятеро — 1,5 триллиона таких геномов.
За участниками испытания наблюдали в течение 26 недель, чтобы выявить различные нарушения здоровья. Однако никаких серьезных побочных эффектов ученые не обнаружили.
Генная терапия дала результат: у пяти пациентов восстановился слух! Об этом свидетельствовали показатели средних порогов слуховой реакции ствола мозга (СРСМ). Еще у одного участника значительно улучшилось качество слуха: сначала он стал лучше слышать на 4-й неделе, потом — на 13-й, а потом был еще прогресс, уже на 26-й.
На видео — один из участников спустя 13 недель после генной терапии AAV1-hOTOF.
Кроме того, дети стали лучше воспринимать речь. В этом случае были некоторые побочные эффекты легкой и средней степени тяжести, однако они со временем сошли на нет.
Китайские исследователи подытожили: генная терапия AAV1-hOTOF безопасна и эффективна в качестве нового метода лечения детей с аутосомно-рецессивной глухотой 9. Исследователи надеются, что в скором времени как можно больше людей смогут восстановить слух или же воспринимать звуки лучше. Эксперты будут и дальше работать над своим методом.