- Источник:
- pixabay.com
Предполагается, что новое лекарство может помочь около 5 тысячам российских пациентов с тяжелым неизлечимым заболеванием - спинальной мышечной атрофией (СМА) разной степени тяжести.
Как сообщает производитель — компания «Рош», рисдиплам (торговое наименование «Эврисди») создан для лечения СМА путем повышения в организме уровня белка выживаемости двигательных нейронов. Это первый и пока единственный препарат для патогенетической терапии СМА, который можно принимать на дому (в жидкой форме один раз в сутки перорально или, при необходимости, через зонд для энтерального питания). Ожидается, что первые партии рисдиплама поступят в оборот мае 2021 года. Регистрационное удостоверение уже опубликовано на портале Государственного реестра лекарственных средств. FDA одобрило рисдипам в августе.
До сих пор в России был зарегистрирован только препарат «Спинраза». Комиссия Минздрава включила его в перечень ЖНВЛП на 2021 год с установленной ценой в 5 млн рублей, сейчас его стоимость — около 8 млн рублей (более 100 тыс долларов).
Незарегистрированный еще в России препарат Zolgensma с однократным приемом стоит в мире около 2 млн долларов.
Справка
Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкое тяжелое наследственное прогрессирующее нервно-мышечное заболевание. Оно развивается вследствие мутации или отсутствия в ДНК гена SMN1, из-за чего формируется дефицит белка SMN, необходимого для сохранения мотонейронов — крупных нервных клеток в спинном мозге, контролирующих движение мышц. В результате мышцы слабеют и атрофируются. По данным благотворительного фонда «Семьи СМА», на начало ноября 2020 года в России насчитывалось 1 048 пациентов со СМА, из них 823 — дети. При этом число потенциально нуждающихся в этом препарате может достигать 4,9 тысяч человек.
© ДокторПитер