Биохакеры заявили о создании нового лекарства, который по своим свойствам не уступает препарату Glybera — первому одобренному в США и Европе лекарству для лечения дефицита липопротеинлипазы (ЛПЛ). Это очень редкое заболевание. Из-за дефекта в гене в организме пациента не вырабатывается фермент ЛПЛ, который участвует в метаболизме жиров, что приводит к постоянным приступам панкреатита. Лекарство доставляет нужный ген в клетку с помощью вируса, и клетка вырабатывает необходимый фермент.
Биохакеры придумали более простую технологию. Они изучили данные о генетической последовательности гена, для которой пациентам требуются исправленные копии, разместили заказ в одной из компаний на синтез цепочки ДНК с нужной последовательностью генов. Потом ДНК превратили в кольцевую генетическую конструкцию. При добавлении в клетку этот круг ДНК также начинает производить небольшое количество необходимого фермента ЛПЛ.
Стоимость полученного лекарства оценили в 7 000 долларов. Glybera стоит гораздо дороже - 1 миллион долларов. Биологи планируют в ближайшее время обратиться к университетским и корпоративным ученым, чтобы помочь провести первые испытания нового препарата,
- Довольно важно, что биохакеры переключили свое внимание на генную терапию, потому что потенциальные последствия могут быть довольно значительными. Конечно, если они будут считать себя служащими интересам пациентского сообщества», - сообщил Рейчел Сакс, доцент Вашингтонского университета в Сент-Луисе и эксперт по ценообразованию на лекарства.