Российские фармпроизводители проводят клинические испытания препаратов для лечения наследственного ангионевротического отека и мукополисахаридоза типа II (синдрома Хантера).

- Оба препарата показали высокую безопасность и эффективность в доклинических испытаниях на животных, - сообщают в Минздраве.
В этом году планируется также начать доклинические испытания российского геннотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).

Редкими считаются заболевания, которые встречаются менее чем у 10 на 100 тысяч человек. Большинство таких заболеваний генетические, чаще страдают ими дети. Из-за низкой распространенности лекарства для лечения орфанных болезней, как правило, очень дорогостоящие – стоимостью до 100 млн рублей на одного пациента в год. Препараты для лечения 12 наиболее высокозатратных заболеваний (ВЗН) закупаются централизованно, за счет федерального бюджета. В прошлом году на это было выделено 55,7 млрд рублей. В 2020 году в перечень ВЗН были добавлены еще 2 заболевания: апластическая анемия неуточненная и наследственный дефицит факторов II (фибриногена), VII (лабильного), X (Стюарта-Прауэра), а сумма выделенных из бюджета средств увеличилась до 61,8 млрд. Кроме лекарств, закупаемых по программе «12 нозологий», пациенты с редкими заболеваниями могут рассчитывать на бесплатное лечение препаратами по программе «Перечень-24» - они закупаются за счет региональных бюджетов. 

Справка

Последний день февраля объявлен Европейской организацией по редким заболеваниям Днем  редких заболеваний. 

 

© ДокторПитер