В России зарегистрировали «Спинразу» - первый в мире препарат для лечения спинальной мышечной атрофии. Он занесен в государственный реестр лекарственных средств, рассказала директор благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко. Ранее россиянам, страдающим этим неизлечимым генетическим заболеванияем, приходилось уезжать в другие страны или ждать индивидуальное разрешение от Минздрава на ввоз препарата из-за рубежа, но это занимало слишком много времени. Как объяснила Ольга Германенко, это лекарство позволяет замедлить прогрессирование СМА, а иногда - улучшить состояние пациента.

По словам директора благотворительного фонда, регистрация «Спинразы» шла по ускоренной процедуре благодаря орфанному статусу препарата: «Заявление на регистрацию в России было подано в ноябре 2018 года. Орфанный статус был присвоен в феврале — он позволяет ускорить процедуру. Например, не пришлось проводить клинические испытания на территории России, регулятор взял мировые результаты. В конце июля завершилась экспертиза — вот, препарат зарегистрирован. Эти 10 месяцев [ожидания] тяжело дались российским пациентам, но это очень быстро с точки зрения процесса», - приводит слова Ольги Германенко портал «Такие дела».

Спинальная мышечная атрофия (СМА) - неизлечимое генетическое заболевание. Со временем оно приводит к атрофии всех мышц организма, человек не может глотать, а потом и дышать. По статистике, 50% детей с таким заболеванием не доживают до двух лет.

Ранее «Доктор Питер» рассказывал историю петербургской семьи, в которой родители добивались лечения своей двухлетней дочери, страдающей спинальной мышечной атрофией. Ей мог помочь только препарат «Спинраза». В Минздраве отказались отправить девочку на лечение за границу, но обещали решить вопрос с поставками лекарства.

Справка

По данным фонда «Семьи СМА», каждый год в России рождается около 300 детей, страдающих спинальной мышечной атрофией. По данным на 2018 год, в Петербурге живут 30 таких детей. В российском реестре пациентов со СМА зарегистрировано более 500 пациентов, ни один из которых не получает лечение в РФ.

© ДокторПитер